Le concept de StitchR repose sur l’administration de charges génétiques plus importantes à l’aide de deux AAV indépendants. En pratique, StitchR délivre séparément deux moitiés d’un gène. Une fois dans le noyau cellulaire, ces segments d’ADN génèrent chacun des ARN messagers (ARNm) qui se rejoignent avec une grande précision grâce à des ribozymes, rétablissant ainsi l’expression de la protéine manquante ou inactive. « Plutôt que de transmettre le gène entier dans un seul vecteur, ce qui est impossible, nous avons développé un système à double vecteur efficace où deux moitiés d’un gène sont transmises séparément mais se rejoignent pour reconstituer le grand ARNm dans les tissus affectés », précise Anderson.
Lire l’article: Trustmyscience
