Sacha, huit ans, souffre de la maladie emblématique du Téléthon : la myopathie de Duchenne, une maladie qui détruit ses muscles. Grâce à une thérapie génique, il peut désormais courir et monter les escaliers. Un tournant dans l’histoire de l’AFM-Téléthon.
Comme le dit Serge Braun, le directeur scientifique de l’AFM-Téléthon : « le tournant dans l’histoire du Téléthon, c’est cette année« . Ce tournant est lié à la myopathie de Duchenne, la maladie qui avait menée à la création du Téléthon. Elle touche les petits garçons et détruit leurs muscles au fil des années. « C’est une maladie qui est malheureusement mortelle dans 100 % des cas. Traiter la moitié de la masse de l’organisme que sont les muscles, c’est extrêmement complexe, difficile, on n’y arrivait pas. Maintenant, on y arrive » explique le chercheur.
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