L’essai sera mené chez des malades pour lesquels les anticorps anti-AAV préexistants constituent actuellement une limite au traitement par thérapie génique.
Généthon, le laboratoire du Téléthon, et Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, annoncent aujourd’hui le lancement d’un essai de phase 2 chez des malades atteints de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, et présentant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV.
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