Une thérapie visant à insérer un gène in vivo a donné de premiers résultats positifs pour le traitement des nourrissons atteints d’une maladie génétique rare du foie, le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC).
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La thérapie, baptisée ECUR-506, consiste à administrer deux vecteurs viraux [2] : l’un qui « coupe » l’ADN du patient et l’autre qui insère un gène OTC fonctionnel. Les scientifiques n’ont pas utilisé l’outil CRISPR/Cas9 pour couper l’ADN, mais une approche d’édition du génome appelée ARCUS, qui utilise une enzyme d’édition du génome « naturelle », I-CreI, présente dans une espèce d’algue verte unicellulaire.
